Comparação do perfil de crianças com atrofia muscular espinhal : ensaios clínicos e estudo piloto de pacientes que solicitaram onasemnogeno abeparvoveque por via judicial

Abstract

Objetivo: comparar o perfil das crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) incluídas em ensaios clínicos registrados junto à base Clinical Trials e que judicializaram o medicamento onasemnogeno abeparvoveque contra ao Ministério da Saúde brasileiro. Métodos: trata-se de um estudo dividido em duas partes: a primeira é uma revisão dos ensaios clínicos de aplicação do onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de AME e a segunda de um estudo piloto de pacientes com processos judiciais impetrados contra o Ministério da Saúde com solicitação de onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de AME. Resultados: foram incluídos cinco estudos na primeira parte e 13 crianças na segunda parte. Entre os achados dos ensaios clínicos, destaca-se o número pequeno de participantes. A maior parte eram crianças de até 6 meses de idade com diagnóstico de AME, majoritariamente do tipo 1. Em grande parte dos estudos identificados, não foram incluídas crianças com tratamentos anteriores ou mesmo com necessidade de suporte ventilatório e nutricional integral. Todos os ensaios clínicos identificados relataram desfechos voltados à segurança, ou seja, eventos adversos.Os achados de eficácia do medicamento foram escassos e nem sempre as conclusões ou resultados dos estudos identificados responderam os objetivos apresentados. Já em relação ao estudo piloto, observou-se que a maioria das crianças apresentavam idade superior a seis meses na solicitação de fornecimento por via judicial. Percebe-se que algumas crianças possuem limitações ventilatórias e nutricionais e maior parte foi exposta a tratamentos anteriores (nusinersena ou risdiplam). Conclusão: os ensaios clínicos envolveram de uma maneira geral crianças mais jovens e com menos comprometimentos relacionados a AME do que as crianças que judicializaram para conseguir o acesso ao medicamento no Brasil. Sugere-se que sejam realizadas coortes, tal como aquela que vem sendo desenvolvida pela Universidade Federal da Bahia com as crianças que receberam o medicamento no Brasil para avaliar resultados de efetividade e segurança do mundo real, de forma que o custo efetividade desta intervenção possa ser melhor compreendido