| Resumo: | Niemann-Pick Tipo C (NPC) é uma doença rara lisossômica cuja incidência estimada é 1:150.000 nascimentos. Caracterizada por deterioração neurovisceral progressiva e morte prematura, miglustate apresenta-se como único tratamento modificador da doença disponível. Objetivo: Avaliar segurança e eficácia do miglustate, bem como impacto orçamentário incremental de uma possível incorporação desse medicamento para paciente com NPC na perspectiva do Sistema Único de Saúde (SUS). Método: Fez-se uso das metodologias parecer técnico-científico e impacto orçamentário, seguindo recomendações das diretrizes do Ministério da Saúde. Resultados: Os resultados indicam que as evidências científicas sobre a eficácia do miglustate ainda são escassas e controversas. No ensaio clínico randomizado (ECR) analisado, apenas desfechos intermediários foram avaliados (MOSH-α e MOSH-β), havendo diferença estatisticamente significativa apenas no primeiro desfecho, favorável à intervenção. Na revisão sistemática (RS) selecionada, analisou-se um desfecho finalístico relevante (mortalidade), encontrando evidência favorável ao miglustate. No entanto, esse resultado se sustenta na comparação entre ECR e estudos de coorte, os quais compreendem desenhos metodológicos distintos. A comparação entre eles torna-se inapropriada, enfraquecendo os resultados encontrados. O impacto orçamentário incremental, no horizonte temporal de três anos, foi de R$19,37 milhões para atender pacientes NPC no cenário alternativo 1 (58 pacientes vs judicialização) e de R$ 28,44milhões para o cenário alternativo 2 (100 pacientes vs judicialização); ambas as estimativas representam menos de 1% do orçamento destinado ao Componente Especializado da Assistência Farmacêutica para 2014. Conclusão: À luz das evidências sistematizadas neste estudo, sobretudo, as relacionadas à segurança e à eficácia, este trabalho não recomenda a incorporação da tecnologia miglustate ao SUS para pacientes com NPC. ____________________________________________________________________________ ABSTRACT
Niemann-Pick type C (NPC) is a rare lysosomal whose estimated incidence is 1:150,000 births. Characterized by progressive deterioration neurovisceral and premature death, miglustat presented as unique disease modifying treatment available. Objective: Evaluated the safety and efficacy, as well as the incremental budget impact of a possible incorporation of this drug to NPC’s patients at SUS perspective. Method: Was used two health technology assessment tools: the scientific and technical advice and budgetary impact, as recommended by the guidelines of the Ministry of Health. Results: The results indicate that the scientific evidence on the effectiveness of miglustat still scarce and controversial. In the randomized clinical trial examined, only intermediate outcomes were evaluated (MOSH-α and MOSH-β), a statistically significant difference was see only in the first outcome favorable to the intervention. In selected systematic review, analyzed a relevant outcome (mortality), finding evidence favorable to miglustate. However, this result is based on the comparison between randomized clinical trial and cohort studies, which comprise different methodological designs. The comparison between them becomes inappropriate, weakening the results. The incremental budget impact, during three years, was R$ 19.37 million to serve NPC’s patients in the alternative scenario 1 (58 patients vs legalization) and R$. $ 28.44 million for the alternative scenario 2 (100 patients vs legalization), both estimates represent less than 1 % of the budget for the Specialized Program for Pharmaceutical Assistance for 2014. Conclusion: In landscape of these evidences, especially those related to safety and efficacy, this study does not recommend incorporating technology miglustat at SUS for patients with NPC. |
